上海2024年3月28日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX1952.HK），一家專注於創新藥及疫苗研發、臨床開發、制造及商業化的生物制藥公司，今日公布2023年度全年財務業績報告（截至2023年12月31日）及業務進展。
雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「2023年對於雲頂新耀來說是極不平凡的一年，我們成功從臨床階段的生物制藥公司轉型升級成為一家覆蓋全產業鏈的的綜合性生物制藥企業，完成集研發、臨床、生產、商業化於一體的全產業鏈整合。在我們的商業化元年，以聚焦、精干為原則，構建了高效的商業化模式，並於7月底在中國市場成功推出第一款產品—依嘉®。腎科領域核心產品耐賦康®相繼在中國澳門及大陸獲批，並在澳門成功商業化上市。得益於這兩款產品的成功商業化上市，公司2023年的總收入達到人民幣1.26億元，同比增長884%，大幅超出預期。同時，得益於采用聚焦、高效、精干的商業化模式及精細化管理，2023年公司運營成本大幅減少4.76億元，同比下降33.7%，經調整後的淨虧損大幅收窄6.26億元，同比下降46.7%。公司現金儲備達23.5億元，支持各項戰略目標的實現。2024年將是公司商業化的關鍵之年，耐賦康®即將正式在中國大陸上市，自身免疫領域的重磅藥物伊曲莫德預計將在澳門獲批上市，盡早滿足中國大陸患者需求，到今年年底公司將有三款產品上市。隨著重磅創新產品的成功上市，以及產品管線中其他藥物臨床開發和注冊上市工作的穩步推進，我們期待2024年業績更顯著的增長，並設定了7億元人民幣的收入指引。」
羅先生表示：「進入2024年，我們還進一步升級了雙輪驅動模式來實施我們的管線增長戰略，即自主研發和授權引進並成功商業化。在終止了與Providence的合作和授權協議後，公司將利用擁有自主知識產權的mRNA技術平台，開發具有全球權益的產品。我們基於該平台開發的腫瘤疫苗將於今年進入臨床試驗。同時，我們也將在2024年擴大授權引進工作，聚焦腎病、抗感染疾病和自身免疫性疾病等藍海賽道，強化領先地位。這一雙輪驅動模式能讓公司在核心領域通過與我們現有的臨床和商業化能力形成協同效應，並積極開發我們擁有自主知識產權和全球權益的產品。」
最新主要產品亮點和預期裡程碑
腎病管線
耐賦康®（Nefecon®）
2023
- 於2023年2月，韓國食品醫藥品安全部就耐賦康®用於治療原發性IgA腎病授予全球創新產品快速評審程序（GIFT）認定。
- 2023 年3 月，我們的合作伙伴Calliditas 公布全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的3 期臨床試驗NefIgArd的積極頂線結果，該試驗達到主要終點，在使用耐賦康® 或安慰劑治療9 個月及停藥後隨訪15 個月的兩年時間內，耐賦康® 在估算腎小球濾過率(eGFR) 方面顯示較安慰劑具有統計學顯著性優勢。在主要研究終點方面，耐賦康® 治療組兩年內的eGFR較安慰劑組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（P<0.0001）。在整個研究人群中，無論尿蛋白與肌酐比（UPCR）基線如何，都能觀察到eGFR的益處，UPCR降低也是持久的，反映出即使在停止治療的15個月隨訪期間，治療效果和獲益仍然長期持續存在。研究結果亦表明，耐賦康® 的耐受性普遍良好。
- 於2023年4月，本公司在上海瑞金醫院的海南博鰲分院通過早期准入計劃啟動耐賦康®的臨床應用，該早期准入計劃標志著中國IgA腎病治療新時代的開始。
- 於2023 年6 月，我們的合作伙伴Calliditas 在歐洲腎髒協會和歐洲透析和移植協會大會（ERA-EDTA）上公布了NeflgArd 3 期研究的2年隨訪數據。除3 月份披露的數據外， 在第24 個月的時間點，耐賦康® 治療組的eGFR 自基線下降6.11 mL/min/1.73 m2，而安慰劑治療組則下降12.00 mL/min/1.73 m2， 顯示9個月的耐賦康® 治療可以減少腎功能衰退達50%，預計能將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。
- 於2023 年8 月，本公司宣布完成耐賦康®中國開放標簽擴展(cOLE) 研究中的的患者招募。該開放標簽擴展研究用以評估耐賦康® 在完成3 期臨床研究項目NefIgArd後並符合入選標准的中國原發性IgA腎病 患者中繼續使用該藥物9 個月的療效和安全性，有望為耐賦康®未來的臨床應用提供指引。
- 於2023年8月，我們的合作伙伴Calliditas在《柳葉刀》上發布耐賦康®治療原發性IgA腎病成人患者的NeflgArd 3期研究的全部數據。
- 於2023 年9 月，我們的合作伙伴Calliditas 在第17 屆IgA 腎病國際研討會上以海報及口頭報告的形式公布耐賦康® 的3 期NefIgArd研究的生物標記物及亞組分析結果。在3期研究A部分，共有160例患者測定了血清IgA-IC水平。結果顯示，耐賦康®治療組在治療3個月（P=0.0055）、6個月（P=0.047）和9個月（P=0.0169）時，血清IgA-IC水平較安慰劑組表現出統計學上的顯著下降。結合之前發表的3期研究A部分中降低循環中Gd-IgA1水平的結果（34%），進一步支持耐賦康®可針對IgA腎病的發病機制來改善疾病進展。
- 於2023年10月，中國澳門特別行政區藥監局批准耐賦康®的新藥上市許可申請，用於治療有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者。澳門為雲頂授權許可范圍中首個獲得耐賦康®新藥上市許可申請批准的地區。澳門於2023年8月受理本公司關於耐賦康®的新藥上市許可申請。
- 於2023年11月，公司在2023 年美國腎髒病學會(ASN) 腎髒周上就中國患者數據作了研究結果壁報報告。中國亞組數據顯示了耐賦康®在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數值上更好的療效。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕對變化表明，耐賦康®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數值在全球人群約為50%。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康®治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。在中國人群中，耐賦康®組2年內無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9% 明顯改善至 57.7%而安慰劑組維持在14.3%。
- 於2023年11月，中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准耐賦康®用於治療有疾病進展風險的成人原發性IgA腎病，標志著中國進入IgA腎病對因治療的新時代。中國為全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家之一，約有500萬IgA腎病患者。目前針對IgA腎病的非靶向治療方案並不能從根本上改變疾病的進展，IgA腎病患者有可能發展為終末期腎病，進而需要透析或腎移植。中國的IgA腎病患者對新型有效療法（如耐賦康®）的醫療需求尚未得到滿足。
- 於2023年11月，韓國食品醫藥品安全部（MFDS）受理耐賦康®新藥上市許可申請，用於治療成年IgA腎病患者。
- 於2023 年12 月，耐賦康® 在澳門鏡湖醫院開出首張處方，這也是耐賦康®在雲頂新耀亞洲授權區域內獲批後開出的首張處方。與此同時，鏡湖醫院正式啟動PAP 項目，該項目將為在澳門開耐賦康® 處方的中國大陸公民提供經濟援助。
- 於2023年12月，我們的合作伙伴Calliditas 宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准耐賦康®用於治療有進展風險的IgA腎病患者，無論其基線蛋白尿水平。耐賦康®於2021年12月經FDA加速審批程序獲批，目前是全球首個且唯一一個獲得FDA完全批准用於治療有進展風險的IgA腎病的藥物。
- 於2023年12月，台灣地區藥政部門（TFDA）受理耐賦康®的新藥上市許可申請，用於治療成年原發性IgA腎病患者。
2024
- 2024年3月，新加坡衛生科學局（HSA）已批准耐賦康® 用於治療具有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者。新加坡是雲頂授權區域內繼中國大陸和中國澳門後的第三個獲得耐賦康®新藥上市批准的地區，進一步擴大了亞洲患者可及性。
- 我們預計耐賦康®將於2024年在中國大陸、香港及新加坡商業化上市。
- 我們預計將於2024年在台灣地區及韓國獲得耐賦康®新藥上市許可批准。
- 我們預計將於2024年第3季度公布耐賦康®中國開放標簽研究結果。
感染性疾病管線
依嘉®（依拉環素）
- 於2023年3月，中國國家藥監局批准了依嘉®（依拉環素）用於治療成人患者的復雜性腹腔內感染（cIAI）的新藥上市許可申請。
- 於2023 年4 月，本公司與上海醫藥直屬企業上藥科園信海醫藥有限公司（上藥科園） 簽署戰略合作備忘錄，將在未來的三年內就依嘉® (依拉環素) 在中國大陸的進口、分銷等領域進行深度戰略合作。
- 於2023年7 月，依嘉®成功在中國商業化上市，其首張處方在復旦大學附屬華山醫院開出。這是雲頂新耀在中國上市的第一款產品，標志著本公司已轉型成為一家商業化階段的生物制藥公司。
- 於2023年9月，台灣食品藥品監督管理局（TFDA）批准了依嘉®（依拉環素）用於治療成人患者的復雜性腹腔內感染（cIAI）的新藥上市許可申請。
- 2023年9月及2024年1月，國家衛生健康委臨床抗微生物藥物敏感性折點研究和標准制定專家委員會（國家藥敏專委會ECAST）評審通過依拉環素（依嘉®）鮑曼不動桿菌、肺炎克雷伯菌、大腸埃希菌、金黃色葡萄球菌的MIC（最低抑菌濃度）和抑菌圈直徑臨床折點及糞腸球菌、屎腸球菌、咽頰炎鏈球菌、脆弱擬桿菌的MIC臨床折點。依拉環素中國折點的確立，也是國家藥敏專委會ECAST發布的第一個按照國際規范完整實施的具有中國自主知識產權的藥敏折點，將使臨床醫生能夠更加合理地使用這一新型抗菌藥物。
頭孢吡肟-他尼硼巴坦
- 於2023 年9 月，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心根據防治臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥標准擬對頭孢吡肟 — 他尼硼巴坦用於治療包括腎盂腎炎的成人復雜性尿路感染進行優先審評。
報告期後的成就及預期裡程碑：
- 於2024 年2 月，合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals 宣布，《新英格蘭醫學雜志》(NEJM) 發表了頭孢吡肟—他尼硼巴坦治療復雜性泌尿道感染(cUTI， 包括急性腎盂腎炎）的成年患者的CERTAIN–1全球3期臨床研究的積極結果。結果顯示，頭孢吡肟—他尼硼巴坦在治療包括急性腎盂腎炎在內的復雜性泌尿道感染上優於美羅培南，其安全性與美羅培南相似。我們預期於2024 年在中國大陸遞交新藥上市許可申請。
自身免疫性疾病管線
伊曲莫德（VELSIPITY®）
2023
- 於2023年10月，合作伙伴輝瑞獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准，將伊曲莫德用於治療成人中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）。
- 於2023 年12月，本公司公布伊曲莫德在亞洲用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎(UC) 的多中心3 期臨床研究誘導期取得積極頂線結果。伊曲莫德的多中心、隨機、雙盲及安慰劑對照3 期試驗於包括中國大陸、中國台灣及韓國在內的亞洲國家和地區進行。在12周誘導治療期內，既往對至少一種常規治療、生物制劑或Janus激酶（JAK）抑制劑治療失敗或不耐受的潰瘍性結腸炎患者，每日一次服用2mg伊曲莫德或安慰劑治療。誘導治療期之後，伊曲莫德組在主要終點、所有關鍵次要終點以及其他次要終點（包括粘膜愈合、症狀緩解和內鏡改善）均達到了具有臨床意義和統計學顯著性的改善。總體而言，伊曲莫德2mg治療耐受性良好，安全性特征與既往伊曲莫德研究一致，未觀察到新的安全性信號。
2024
- 於2024年3月，中國澳門特別行政區藥物監督管理局受理公司治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的伊曲莫德的新藥上市申請。澳門預計將成為雲頂授權區內首個獲得伊曲莫德批准的地區。
- 我們預計將在2024年下半年公布伊曲莫德三期亞洲臨床試驗維持期的頂線結果。
- 我們預計將在2024年下半年向中國國家藥監局遞交伊曲莫德的新藥上市申請。
Zetomipzomib （澤托佐米）
- 於2023年9月，雲頂與Kezar Life Sciences簽訂合作與授權協議，以在大中華區、韓國和部分東南亞國家進行臨床開發和商業化Kezar的主要候選藥物zetomipzomib。
- 於2024年2月，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已批准在中國啟動zetomipzomib（澤托佐米）治療活動性狼瘡性腎炎（LN）的2b期PALIZADE試驗的新藥臨床試驗（IND）申請。國家藥監局於2023年12月受理該申請。
商業化進展
2023年是雲頂新耀在中國商業化的元年，依嘉®於7月下旬中國大陸上市，耐賦康®於12月在澳門商業化上市。我們去年實現人民幣1.26億人民幣的收入，顯著高於之前人民幣7000萬至人民幣1億元的指引。
公司聚焦核心市場，構建了以產品臨床價值為驅動的銷售、准入、醫學一體化的高效精干商業化模式。我們目前擁有一支由核心平台及專業一線銷售團隊組成的約200人的商業化團隊。盡管從2023年下半年以來外部環境帶來了一些挑戰，但我們仍在短短五個月內將依嘉®覆蓋至約300家核心三甲醫院。依嘉®憑借其抗菌譜廣、抗菌活性強等優點，已被中國及全球多個治療指南/共識推薦用於多重耐藥菌感染治療。
繼依嘉®取得商業化成功之後，耐賦康®亦分別於2023年10月及2023年11月在中國澳門及中國大陸獲得NDA批准。2024年將是耐賦康®商業化的關鍵之年，雲頂新耀計劃向中國大陸約500萬名IgA腎病患者全面推出該疾病首創藥物。作為產品上市前准備工作的一部分，公司通過在海南博鰲試驗區啟動早期准入計劃，約有700名患者注冊了該項目，體現了對耐賦康®的迫切未滿足醫療需求。我們亦於2023年底在澳門啟動耐賦康®銷售，而澳門為雲頂首個獲得該產品新藥上市批准的亞洲授權地區，開啟亞洲地區IgA腎病對因治療的新紀元。此外，約有20,000名中國患者已通過慈善基金會的IgA腎病患者項目注冊登記。我們一直在廣泛開展耐賦康®品牌建設工作，提高醫生、患者和大眾對IgA腎病的認知，使耐賦康®能夠在上市前獲得KOL的認可。
截至2024年底，我們預計將在核心治療領域擁有三款商業化上市產品。今年，我們將致力於在中國內地成功實現耐賦康®的商業化上市，繼續擴大依嘉®的銷售，同時伊曲莫德在大灣區上市。我們預計依嘉®及耐賦康®於2024年的合並收入將達人民幣7億元。憑借我們穩健的現金流及預期收入的大幅增長，本公司設立了到2025年底前實現現金收支平衡的目標。
我們將繼續通過耐賦康®的早鳥計劃觸及更多患者，並逐步組建一支120名左右的腎科銷售團隊，覆蓋600家醫院，約占中國60%的IgA腎病患者。此外，我們計劃於2024年參與耐賦康®的國家醫保談判，致力於2025年將耐賦康®納入醫保目錄，讓更多患者獲益。我們還計劃於2024年將耐賦康®的上市批准范圍擴大至香港、台灣及韓國等更多地區。
新藥發現
基於完全擁有自主知識產權和全球權益的mRNA平台，公司將自主開發自研產品。治療性疫苗（如癌症疫苗）將成為雲頂未來研發的重點方向。公司計劃於2024 年推進腫瘤治療性疫苗進入臨床試驗。
業務拓展
2023年，我們的業務拓展工作圍繞腎髒疾病及自身免疫性疾病展開。我們繼續通過擴大管線鞏固我們在這些領域的領先地位。於2023年9月，本公司與Kezar Life Sciences簽訂合作及許可協議，以在大中華區、韓國及部分東南亞國家進行臨床開發和商業化Kezar的主要候選藥物zetomipzomib，一款新型、同類首創、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用於治療包括狼瘡性腎炎（LN）在內的一系列自身免疫性疾病。Zetomipzomib的成功引進為我們的管線增加另一款中後期資產。展望未來，我們將繼續在重點治療領域尋求優質資產，包括可以利用我們現有的商業能力並補充我們管線的商業化階段產品。
2024年2月，本公司與Providence Therapeutics HoldingsInc.終止其現有合作及授權許可協議。終止協議後，雲頂將繼續利用該mRNA平台開發預防及治療性的mRNA自研產品，並將擁有這些產品的全部知識產權及全部全球權益。除了與Providence共同合作開發的狂犬病疫苗及帶狀皰疹疫苗外，雲頂無需就未來開發的所有其它產品支付裡程碑費用或特許權使用費。
主要公司發展
於2023年3月，本公司收到吉利德科學的全資子公司Immunomedics, Inc. 與Trodelvy®亞洲權益交易相關的 2.8 億美元全額預付款。
於2024年3月，公司宣布將協同合作伙伴共同建立創新的腎病診療一體化生態圈，有望推出第一款具商業化價值的IgA腎病檢測試劑，將為IgA腎病患者在輔助診斷、療效監測、復發監測等方面提供臨床價值。
財務亮點
國際財務報告准則數字
- 收益增加113.1百萬元或884%至2023年12月31日止的人民幣125.9百萬元，主要由於依嘉®在新加坡的銷售增長；依嘉®於中國大陸及香港上市；耐賦康®於澳門上市及在與吉利德科學公司的過渡期內於新加坡銷售Trodelvy®產生收益。
- 一般及行政開支減少人民幣111.3百萬元或40.3%至2023年12月31日止年度的人民幣165.2百萬元，主要得益於組織架構優化
- 研發開支減少人民幣269.6百萬元或33.3%至截至2023年12月31日止年度的人民幣540.1百萬元，主要由於多款候選藥物已完成臨床試驗並進入注冊階段或商業化階段
- 分銷及銷售開支減少人民幣95.3百萬元或29.2%至截至2023年12月31日止年度的人民幣231.4百萬元，主要得益於我們精干高效的商業化團隊。
- 截至2023年12月31日止年度淨虧損增加人民幣597.2百萬元至人民幣844.5百萬元，主要歸因於2022年Trodelvy®交易的收益，而該交易為一次性收益; 剔除Trodelvy的一次性收益影響，則淨虧損減少人民幣725.1百萬元，得益於產品銷售增長和組織結構優化。
- 截至2023年12月31日，現金及現金等價物以及銀行存款為人民幣2,349.7百萬元。
非國際財務報告准則數字
- 期內經調整虧損增加人民幣696.2百萬元至截至2023年12月31日止年度的人民幣713.6百萬元，主要由於國際財務報告准則虧損。剔除2022年Trodelvy的一次性收益影響，則虧損減少人民幣626.2百萬元，得益於產品銷售增長和組織結構優化。
—財務數據— | ||||
截至12月31日止年度 | ||||
RMB'000 | 2023 | 2022 | ||
收益 | 125,932 | 12,792 | ||
收益成本 | (34,414) | (4,645) | ||
毛利 | 91,518 | 8,147 | ||
一般及行政開支 | (165,155) | (276,547) | ||
研發開支 | (540,054) | (809,736) | ||
分銷及銷售開支 | (231,419) | (326,687) | ||
其他收入 | 13,175 | 4,624 | ||
其他虧損淨額 | (100,803) | 1,143,399 | ||
經營虧損 | (932,738) | (256,800) | ||
財務收入淨額 | 84,608 | 32,887 | ||
按公允值計入損益的金融資產公允值變動 | 848 | (21,748) | ||
向投資者發行的金融工具公允值變動 | 2,819 | (1,614) | ||
除所得稅前虧損 | (844,463) | (247,275) | ||
所得稅開支 | - | (8) | ||
國際財務報告准則計量的虧損總額 | (844,463) | (247,283) | ||
非國際財務報告准則期內調整項目 | ||||
非國際財務報告准則計量的虧損總額 | (713,614) | (17,426) | ||
非國際財務報告准則計量的虧損總額（剔除Trodelvy | (713,614) | (1,339,733) | ||
業績會議信息
英文場次將於北京時間2024年3月28日上午9時（美國東部時間3月27日晚上9時）舉行；中文場次將於北京時間同日上午11時（美國東部時間3月27日晚上11時）舉行。
參會者可通過以下鏈接參與英文和中文會議：
英文會議：
會議時間：2024年3月28日，星期四，上午9時（北京時間）
提前注冊鏈接：https://www.acecamptech.com/eventDetail/60505757
會議直播鏈接：https://www.acecamptech.com/meeting_live/70507680/12318?event_id=60505757
同時，參會者也可以使用以下撥入信息撥入電話會議：
美國： | +1-646-2543594(EN) | |
中國大陸： | +86-10-58084166(EN) | |
+86-10-58084199(CN) | ||
中國香港： | +852-30051313(EN) +852-30051355(CN) | |
英國： 國際： | +44-20-76600166(EN) +1-866-6363243(EN) | |
會議代碼： | 886892 | |
中文會議：
會議時間：2024年3月28日，星期四，上午11時（北京時間）
會議直播鏈接：https://s.comein.cn/AkXE8
同時，參會者也可以使用以下撥入信息撥入電話會議：
美國： | +1-202-5524791 | |
中國大陸： | +86-400-188-8938 +86-10-53827720 +86-10-53560182 | |
中國香港： | +852-57006920 | |
中國台灣： | +886-277031747 | |
新加坡： | +65-31586120 | |
英國： | +44-2034816288 | |
會議代碼： | 726461 | |
英文會議結束後，您可以通過訪問雲頂新耀官網（http://www.everestmedicines.com）收聽英文會議回放。
有關雲頂新耀
雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、制造及商業化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。
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