美國麻省劍橋和中國北京2020年11月6日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家處於商業階段的生物科技公司。公司今日公佈近期業務亮點、預計里程碑事件以及2020年第三季度和前九個月財務業績。
百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強（John V. Oyler）先生表示：「我們的商業化團隊繼續執行和推進產品商業化。在近期實現商業化上市的公司自主研發產品的銷售推動下，公司第三季度產品總收入達到9100萬美元，與上一季度相比實現了39%的增長。我們相信公司將能夠加快開發現有豐富研發管線，在腫瘤及其他治療領域進一步拓展產品群組，繼續強化我們的能力和運營，將我們的產品帶給全球各地更多的患者。在2020年餘下的時間里和2021年，我們期待公佈多項關鍵臨床試驗數據，並通過在新增適應症和地域性市場中的獲批和增加中國商業化階段產品群組至最多12款來擴大產品商業化機會。」
公司首席財務官兼首席戰略官梁恒博士（Howard Liang）計劃在完成工作交接以及公司任命新首席財務官後從百濟神州退休。預計將於2021年第一季度末正式生效。
歐雷強先生表示：「梁恒博士自2015年加入以來為公司的成功做出了巨大貢獻。梁恆博士在百濟神州不斷擴大並成為一家真正意義上具備頂尖研究、開發及生產能力的全球化商業公司的道路上功不可沒。我們獲得的每一個里程碑、每一項成就都離不開他的努力。我們十分感激他為百濟神州所作的一切。」
近期業務亮點及預計里程碑事件
商業運營
- 截至2020年9月30日的三個月產品收入為9108萬美元，與去年同期相比增幅為81.6%，產品收入主要來自公司自主研發產品百澤安®和百悅澤®近期商業化上市帶來的收入
研發項目
百悅澤®（澤布替尼）：一款設計旨在最大化靶點佔有率、最小化脫靶效應的小分子布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑製劑。 百悅澤®在美已獲批用於治療既往接受過至少一項療法的成年MCL患者，在華已獲批用於治療以下兩項適應症：既往接受過至少一項療法的成年CLL/SLL患者以及既往接受過至少一項療法的成年MCL患者。目前，針對百悅澤®的全球開發項目正在不斷推進，為在更多適應症中獲得批准
- 宣佈國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已受理百悅澤®用於治療華氏巨球蛋白血症（WM）患者的新適應症上市申請（sNDA）並納入優先審評
- 宣佈加拿大葯監部門已受理百悅澤®用於治療WM的新藥上市申請（NDS）並將其納入優先審評，一項百悅澤®用於治療MCL的NDS也隨後獲受理
- 啟動了一項百悅澤®聯合來那度胺以及聯合或不聯合利妥昔單抗用於治療復發/難治性（R/R）瀰漫性大B細胞淋巴瘤的1期臨床試驗患者入組
- 在美國獲得快速通道認定用於治療邊緣區淋巴瘤（MZL）患者
百悅澤®預計里程碑事件
- 將在第62屆美國血液學會（ASH）年會中公佈多項臨床試驗數據，包括針對R/R MZL患者的MAGNOLIA關鍵性2期臨床試驗（NCT02846427）；在中國開展的針對WM患者的關鍵性2期臨床試驗（NCT03332173）；針對伊布替尼或阿卡替尼不耐受的R/R B細胞惡性淋巴瘤患者的2期臨床試驗（NCT04116437）；針對染色體17p缺失的初治CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗（NCT03336333）C組數據。本次ASH年會將於2020年12月5日至8日以線上交流的形式舉行
- 最早於2021年上半年公佈百悅澤®對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療初治 CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗（NCT03336333）主要結果
- 繼續與美國食品藥品監督管理局（FDA）就百悅澤®對比伊布替尼用於治療WM患者的ASPEN 3期臨床試驗（NCT03053440）數據進行討論
- 於2020年完成百悅澤®對比伊布替尼用於治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗（NCT03734016）患者入組
百澤安®（替雷利珠單抗）：一款設計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體。百澤安®在華已獲批用於治療以下適應症：既往接受過至少兩項療法的經典型霍奇金淋巴瘤患者；接受含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性PD-L1高表達的尿路上皮癌患者。目前，針對百澤安®的全球開發項目正在不斷推進，為在更多適應症中獲得批准
- 在2020年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）線上年會中首次公佈了百澤安®聯合化療作為治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）一線療法的RATIONALE 304臨床試驗（NCT03663205）結果；該項臨床數據已被包含在一項正在接受NMPA審批的生物製劑新適應症上市申請（sBLA）中
- 啟動了百澤安®聯合樂伐替尼用於治療肝細胞癌患者的2期臨床試驗（NCT04401800）患者入組
- 完成了百澤安®聯合化療對比僅用化療針對復發性或轉移性鼻咽癌的3期臨床試驗（NCT03924986）患者入組
百澤安®預計里程碑事件
- 於2020年底或2021年公佈百澤安®對比多西他賽用於治療二線或三線NSCLC全球3期臨床試驗（NCT03358875）以及百澤安®對比化療針對二線晚期食管鱗狀細胞癌（ESCC）全球3期臨床試驗（NCT03430843）的主要結果
帕米帕利：一款在研高選擇性PARP1和PARP2小分子抑製劑
- 在2020年ESMO線上年會中公佈了帕米帕利用於治療既往接受過至少兩線化療、攜有致病或疑似致病的胚系BRCA突變的晚期卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的2期臨床試驗（NCT03333915）數據。該項臨床數據已被包含在一項正在接受NMPA審批的新藥上市申請（NDA）中
帕米帕利預計里程碑事件
- 於2020年底或2021年公佈帕米帕利作為鉑敏感復發性卵巢癌（OC）患者維持治療的3期臨床試驗（NCT03519230）主要結果
BGB-A1217： 一款在研TIGIT單克隆抗體
- 繼續開展與百澤安®聯合的全球1期臨床試驗（NCT04047862）患者入組。目前已確認2期臨床試驗推薦劑量，並正在計劃全球關鍵性臨床試驗
早期自主研發項目
- BCL-2抑製劑BGB-11417針對B細胞惡性淋巴瘤的新藥臨床研究申請（IND）在中國獲受理
- 繼續推動早期自主研發管線候選藥物，包括BGB-11417（一款針對腫瘤正處於1期臨床開發的BCL-2抑製劑）、BGB-A445（一款與百澤安®聯合針對實體瘤正處於1期臨床開發的非配位體抗OX4 0單克隆抗體）、BGB-10188（一款與百悅澤®或百澤安®聯合針對腫瘤目前處於1期臨床開發的PI3Kδ抑製劑）以及BGB-15025（一款針對腫瘤處於臨床前開發的HPK1抑製劑）
合作項目
安進公司
- 我們與安進公司的合作項目繼續推進，安加維®（XGEVA®）地舒單抗注射液用於治療骨巨細胞瘤（GCTB）的商業化活動正在開展，同時正在為下列潛在的獲批籌備商業化上市：
- 安加維®（120 mg地舒單抗注射液）用於多發性骨髓瘤和實體瘤骨轉移患者中骨相關事件預防的適應症預計將於2020年第四季度或2021年初獲批
- BLINCYTO®注射用倍林妥莫雙抗用於治療R/R前B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成年患者的適應症預計將於2020年第四季度或2021年初獲批
- KYPROLIS®注射用卡非佐米用於治療R/R多發性骨髓瘤患者的適應症預計於2021年獲批
- 安進公司已通知百濟神州，其為雙方合作中涵蓋的管線藥物在中國開展臨床研究而向中國國家人類遺傳資源管理（HGRAC）遞交的相關申報目前將延遲，其中包括同類第一在研KRAS G12C抑製劑sotorasib（AMG 510）的申報項目。在中國，涉及人類遺傳資源信息採集的臨床試驗必須獲得HGRAC許可才能開展。在安進公司等待HGRAC進一步信息的同時，百濟神州和安進公司將繼續就這些臨床試驗的開展進行準備工作。 除與安進公司合作中涵蓋的管線藥物外，百濟神州候選藥物在中國開展臨床試驗預計將不會受到影響
Zanidatamab（ZW25）：一款抗HER2的在研Azymetric™雙特異性抗體，目前與Zymeworks合作開展後期臨床開發
- 啟動了一項用於治療晚期或轉移性HER2基因擴增膽道癌患者的註冊性臨床試驗的患者入組
DKN-01：一款可與Dickkopf-1（DKK1）蛋白結合並阻斷其活性的人源化單克隆抗體，目前與Leap Therapeutics共同開發
- 宣佈DisTinGuish臨床試驗（NCT04363801）實現首例患者給葯，這項2a期臨床試驗由Leap Therapeutics啟動，旨在評估DKN-01聯合百澤安®，另加化療或不加化療，用於治療胃腺癌或胃食管結合部癌（G/GEJ）患者
DXP-593和DXP-604：由丹序生物篩選認定的兩款新冠病毒中和抗體候選藥物，百濟神州擁有除大中華地區以外全球範圍內的權利。DXP-593和DXP-604是潛在的雞尾酒療法選項，能夠避免由於病毒變異而產生抗藥性
- 在澳大利亞啟動了一項入組健康受試者的1期臨床試驗（NCT04532294）
BA3071：一款由BioAtla研發的新型在研條件性啟動CTLA-4抑製劑
- 與BioAtla宣佈了就BA3071全球許可協定修訂
生產運營
- 完成了廣州生物葯生產基地第一座工廠的基地及生產流程驗證
- 啟動了廣州生物葯生產基地第二以及第三座工廠的擴建，以大規模提升生產能力並且引進新生產技術平台，預計分別於2020年底和2021年底完成
- 與廣州開發區下屬廣州高新區科技控股集團有限公司（GET）達成協議，收購百濟神州生物藥業有限公司5%的股權並償還相關股東貸款。營業執照更新預計將於2020年第四季度完成，廣州生物葯生產基地將成為百濟神州（香港）生物科技有限公司的一家全資子公司
新冠肺炎疫情影響和應對措施
- 公司預計新冠肺炎病毒（COVID-19）引起的世界衛生危機將繼續對其業務造成一定的負面影響，包括商業銷售、藥政溝通、檢查及申報、臨床試驗的患者入組、參與以及數據公佈。儘管與2020年第一季度相比，疫情對公司在中國第二、三季度業務帶來的影響有所減弱，但該全球大流行對中國、美國以及全球的影響仍存在不確定性。公司正在努力減少疫情導致的工作延遲和中斷，並繼續按照在全球範圍內制定的商業化、藥政事物以及臨床開發目標開展工作
其他發展
- 宣佈任命Corsee Sanders博士為公司董事會成員，並加入董事會審計委員會與科學諮詢委員會
- 宣佈與百奧泰達成一項授權、分銷及供貨協定，在中國（包括港澳臺地區）對在研安維汀®（貝伐珠單抗）生物類似葯BAT1706進行開發、生產及商業化
- 宣佈公司在香港聯合交易所發行的普通股正式進入滬港通及深港通，同時被納入恆生綜合指數（HSCI）
2020年第三季度財務業績
現金、現金等價物、受限資金和短期投資 截至2020年9月30日為47億美元；相比較，2020年6月30日的持有額為32億美元、2019年12月31日的持有額為9.855億美元。截至2020年9月30日的現金、現金等價物及短期投資額包括於2020年7月15日完成的向特定現有投資者發行的約為20.7億美元的註冊直接發行凈收入
- 截至2020年9月30日的三個月的經營活動所用現金為3.4624億美元，資本支出為2868萬美元；相比較，去年同期的經營活動所用現金和資本支出分別為2. 6501億美元和3087萬美元。 截至2020年9月30日的三個月的經營活動所用現金包括與償還股東貸款相關的向GET支付應計利息的3656萬美元
收入 截至2020年9月30日的三個月收入為9108萬美元；相比較，2019年同期收入為5014萬美元，上述時期內收入完全來自產品凈收入，而季度同比有所增加主要歸因於百澤安®在華和百悅澤®在華及在美的產品收入，但其中部分與新基物流公司（隸屬百時美施貴寶）授權在中國銷售產品的產品收入下滑相抵消
- 截至2020年9月30日的三個月產品淨收益包括：
- 百澤安®在華產品收入為4994萬美元，相比較，去年同期收入為零
- 百悅澤®在華和在美的產品收入為1566萬美元，相比較，去年同期收入為零
- 百時美施貴寶授權在中國銷售產品的產品收入為2243萬美元，相比較，去年同期為5014萬美元；產品收入下滑主要歸因於ABRAXANE®自2020年3月停銷及產品召回后收入的減少
- 安加維®在華產品收入為305萬美元，這是首款由百濟神州在中國商業化上市的安進產品，銷售和營銷活動於2020年第三季度開始進行
費用 截至2020年9月30日的三個月費用為5.3122122億美元；相比較，2019年同期的費用為3.6241億美元
- 銷售成本 截至2020年9月30日的三個月的銷售成本為2112萬美元；相比較，2019年同期的銷售成本為2011萬美元。銷售成本主要為這一時期百澤安®與百悅澤®的分銷以及購買安進和百時美施貴寶授權產品用於在中國的分銷
- 研發（R&D）費用 截至2020年9月30日的三個月的研發費用為3.4907億美元；相比較，2019年同期的研發費用為2.3697億美元。研發費用的增加主要歸因於用於正在進行以及新啟動的後期關鍵性臨床試驗持續增長的費用，與授權候選藥物預付款相關的研發費用，與安進公司合作相關的開發成本，新增的藥物註冊登記準備，以及與商業化前活動和供應相關的生產成本。截至2020年9月30日的三個月，授權候選藥物相關研發費用總計6650萬美元，相比較，2019年同期費用為零；截至2020年9月30日的三個月，履行安進合作中共同開發義務的費用為6085萬美元，其中包括研發費用3080萬美元，其餘3005萬美元計為攤銷的研發費用。截至2020年9月30日的三個月的研發相關股權獎勵支出為2541萬美元；相比較，2019年同期的研發相關股權獎勵支出為2067萬美元
- 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用 截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般及行政管理費用分別為1.6084億美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理費用分別為1.05億美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因於員工人數的增加，包括擴大商業團隊規模以支援在華和在美上市產品推廣，以及提高的專業服務費和運營活動發展所需成本的增加。截至2020年9月30日的三個月的銷售、一般及行政管理相關的股權獎勵支出為2489萬美元；相比較，2019年同期的銷售、一般及行政管理相關的股權獎勵支出為1614萬美元
- 淨虧損 截至2020年9月30日的三個月的淨虧損分別為4.2522億美元，或每股0.377美元，或每股美國存托股（ADS）4. 81美元；相比較，2019年同期的凈虧損為3.0736億美元，或每股0.39美元，或每股ADS 5.11美元
財務摘要
簡要合併資產負債表摘要數據（美國一般公認會計準則）
（單位為1,000美元）
截至 | |||||||
2020年 | 2019年 | ||||||
9月30日 | 12月31日 | ||||||
（未經審計） | （經審計） | ||||||
資產： | |||||||
現金、現金等價物、限制性現金和短期投資 | $ | 4,724,015 | $ | 985,503 | |||
應收賬款淨額 | 60,266 | 70,878 | |||||
營運資本 | 4,320,015 | 862,384 | |||||
固定資產凈值 | 291,218 | 242,402 | |||||
總資產 | $ | 5,566,390 | $ | 1,612,289 | |||
負債和所有者權益： | |||||||
應付賬款及應計費用 | $ | 425,588 | $ | 286,044 | |||
負債[1] | 201,773 | 240,695 | |||||
研發成本分攤負債 | 531,538 | — | |||||
總負債 | 1,269,876 | 633,934 | |||||
少數股東權益 | 9,020 | 16,150 | |||||
擁有者權益合計 | $ | 4,296,514 | $ | 978,355 | |||
[1] 全部負債包括合資夥伴的股東貸款餘額，截至2020年9月30日和2019年12月31日分別為零和15.7384萬美元
簡要合併營運報表（美國一般公認會計準則）
（除普通股數量、ADS 數量、每股普通股和每股ADS 數據外，單位為1,000 美元）
截至9月30日的三個月 | 截至9月30日的九個月 | ||||||||||||||
2020 | 2019 | 2020 | 2019 | ||||||||||||
（未經審計） | |||||||||||||||
收入: | |||||||||||||||
產品收入淨額 | $ | 91,080 | $ | 50,141 | $ | 208,774 | $ | 165,704 | |||||||
合作收入 | — | — | — | 205,616 | |||||||||||
總收入 | 91,080 | 50,141 | 208,774 | 371,320 | |||||||||||
費用: | |||||||||||||||
產品銷售成本 | 21,123 | 20,106 | 49,579 | 53,206 | |||||||||||
研發費用[1] | 349,070 | 236,968 | 939,340 | 644,079 | |||||||||||
銷售、一般及行政費用 | 160,837 | 105,002 | 391,967 | 244,895 | |||||||||||
無形資產攤銷 | 187 | 331 | 658 | 994 | |||||||||||
費用總計 | 531,217 | 362,407 | 1,381,544 | 943,174 | |||||||||||
營運損失 | (440,137) | (312,266) | (1,172,770) | (571,854) | |||||||||||
利息（費用）收入淨值 | (614) | 2,206 | 7,184 | 9,569 | |||||||||||
其他收入（費用）淨值 | 5,711 | (1,817) | 29,368 | (967) | |||||||||||
稅前損失 | (435,040) | (311,877) | (1,136,218) | (563,252) | |||||||||||
所得稅收益 | (8,423) | (3,217) | (8,344) | (569) | |||||||||||
淨虧損 | (426,617) | (308,660) | (1,127,874) | (562,683) | |||||||||||
減：歸屬於少數股東權益的凈損失 | (1,393) | (1,303) | (3,713) | (2,116) | |||||||||||
歸屬於百濟神州的凈虧損 | $ | (425,224) | $ | (307,357) | $ | (1,124,161) | $ | (560,567) | |||||||
歸屬於百濟神州的每股凈虧損，基本和稀釋后 | $ | (0.37) | $ | (0.39) | $ | (1.07) | $ | (0.72) | |||||||
用於計算每股普通股凈損失的加權平均數，基本和稀釋后 | 1,148,973,077 | 781,482,459 | 1,052,940,583 | 777,938,599 | |||||||||||
每股ADS歸屬於百濟神州的凈虧損，基本和稀釋后 | $ | (4.81) | $ | (5.11) | $ | (13.88) | $ | (9.37) | |||||||
用於計算每ADS的凈損失的ADS加權平均數，基本和稀釋后 | 88,382,544 | 60,114,035 | 80,995,429 | 59,841,431 | |||||||||||
[1] 截至2020年9月30日的第三季度及九個月研發費用包括進程中的研發合作相關費用，分別為6650萬美元和 1.095億美元；相比較，去年同期的研發合作相關費用分別為零和3000萬美元。
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