基石藥業針對晚期GIST的全球III期試驗完成中國首例受試者給藥

蘇州2019年7月10日 /美通社/ -- 基石藥業(蘇州)有限公司(以下簡稱「基石藥業」或「公司」,香港聯交所代碼:2616)今日宣佈,公司 avapritinib 在正在進行的全球III期臨床研究 VOYAGER 中實現首例中國受試者給藥。該研究主要評估 avapritinib 相較目前標準治療瑞戈非尼在三線或四線晚期胃腸道間質瘤(GIST)患者中的療效和安全性。入組患者必須既往接受過伊馬替尼以及1~2種其他酪氨酸激酶抑制劑治療。試驗的主要研究終點是無進展生存期(PFS)。

Avapritinib 是一種口服、高選擇性的 KIT 和 PDGFRA 抑制劑,由基石藥業合作夥伴 Blueprint Medicines(以下簡稱「Blueprint」)開發。大約90%的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因突變導致的細胞生長失調有關。已發表過的臨床前數據顯示,avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的 GIST 中顯示了廣泛的抑製作用。

2019年6月發佈的正在進行的I期NAVIGATOR試驗數據證明,avapritinib 在 PDGFRA 外顯子18突變 GIST 和四線 GIST 患者中顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性,而這兩類人群目前均沒有有效的治療方法。Blueprint 已經在美國針對這些適應症提交了新藥上市申請(NDA)。

截止日期至2018年11月16日的數據表明:

  • 在43例可評估的PDGFRA外顯子18突變GIST患者中(包括38例PDGFRA D842V驅動的GIST患者),客觀緩解率(ORR)為86%,中位緩解持續時間(DOR)未達到。
  • 在111例四線 GIST 患者中,ORR 為22%,中位 DOR 為10.2個月。
  • Avapritinib 耐受性良好,研究者報告的大多數不良事件為1級或2級。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示:「開發腫瘤精準治療藥物是基石藥業核心戰略之一。GIST 是一種罕見疾病,對現有療法耐藥的腫瘤突變患者,avapritinib 可以提供更多的幫助我們的合作夥伴 Blueprint 已在美國提交了這款藥物的上市申請,這讓 avapritinib 有望成為基石藥業第二款在美國獲批上市的產品。隨著 VOYAGER 試驗在中國的開展,我們希望試驗數據可以盡早支持這款藥物在中國獲批,從而讓目前缺乏有效治療手段的晚期 GIST 患者也可以獲益。」

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示:「Avapritinib 在 PDGFRA 外顯子18突變 GIST 和四線 GIST 患者中,ORR 和 DOR 的數據都令人振奮。很高興看到首位中國受試者成功入組三線治療的臨床研究,我們會繼續全力以赴,盡快推進更多中國臨床實驗中心加入這一重要的全球試驗。」

關於 GIST

GIST 是發生於胃腸(GI)道的肉瘤或骨或結締組織的腫瘤。腫瘤起源於胃腸道壁中的細胞,並且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的診斷年齡在50至80歲之間,診斷通常由胃腸道出血、手術或成像期間的偶然發現以及極少數情況下的腫瘤破裂或胃腸道梗阻引發。

大多數 GIST 病例是由一系列臨床相關突變引起的,這些突變迫使 KIT 或 PDGFRA 蛋白激酶進入日益活化狀態。因為目前可用的療法主要與無活性蛋白質構象結合,所以某些原發性和繼發性突變通常導致治療耐藥性和疾病進展。

目前,伊馬替尼治療後進展的 KIT 驅動的 GIST 患者中的治療選擇有限。對於轉移性 PDGFRA D842V 驅動的 GIST 患者,沒有有效的治療選擇,並且在可用的治療後中位疾病進展時間大約在三到四個月。在不可切除或轉移性 GIST 中,現有治療的臨床獲益可因突變類型而異。基因突變檢測對於針對潛在疾病驅動因素量身定制治療至關重要,並在專家指南中建議使用。

關於 avapritinib

Avapritinib 是一款在研的口服精準療法,可選擇性地有效抑制 KIT 和 PDGFRA 突變激酶。它是一種靶向於活性激酶構象的1型抑制劑, avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突變的胃腸道間質瘤(GIST)中顯示了廣泛的抑製作用,並對激活環突變活性效用顯著,而目前批准的 GIST 療法不能抑制激活環的突變。與現有的其他酪氨酸激酶抑制劑相比,avapritinib 對 KIT 和 PDGFRA 的選擇性明顯高於其他激酶抑制劑。

Blueprint 率先開發 avapritinib,用於治療晚期 GIST、晚期 SM 以及惰性和冒煙型 SM。 美國 FDA 已經授予 avapritinib 兩個突破性療法認證,一個用於治療 PDGFRA D842V 基因驅動的 GIST,一個治療晚期 SM,包括侵襲性 SM 亞型、伴隨相關血液腫瘤的 SM 和肥大細胞白血病。

基石藥業與 Blueprint 達成獨家合作和授權,獲得了包括 avapritinib 在內的三種藥物在大中華區的獨家開發和商業化授權。Blueprint 保留在世界其他地區開發及商業化 avapritinib 的權利。

關於基石藥業

基石藥業(HKEX: 2616)是一家生物制藥公司,專注於開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物,以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底,基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業化方面擁有豐富經驗的國際管理團隊。公司以聯合療法為核心,建立了一條包括15種腫瘤候選藥物組成的強大腫瘤藥物管線。目前五款後期候選藥物正處於或接近關鍵性試驗。憑借經驗豐富的團隊、豐富的管線、強大的臨床開發驅動的業務模式和充裕資金,基石藥業的願景是通過為全球癌症患者帶來創新腫瘤療法,成為全球知名的領先中國生物製藥公司。

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